近日，“中好意思瑞康”公众号发布音问，称公司自主研发的FUS基因靶向小打扰RNA（siRNA）疗法RAG-21，得回好意思国食物药品监督处治局（FDA）授予的孤儿药经历（Orphan Drug Designation,ODD），用于调治肌萎缩侧索硬化症（ALS），俗称“”。

图片开头：“中好意思瑞康”微信公众号截图

贵寓披露，RAG-21是一种成心针对FUS基因突变的siRNA疗法，可有用裁汰FUS卵白的水平，靶向畅通神经元退化的根源。该药物通过RNA打扰（RNAi）机制发扬作用，通过裁汰FUS卵白水平而减弱FUS卵白的造作定位和十分聚集。临床前磋议披露，RAG-21具有显赫的敲低后果和邃密的安全性。

《逐日经济新闻》记者获悉，这是中好意思瑞康与渐冻症叛变者蔡磊联袂鼓励的第二款针对渐冻症的小核酸药物，此前的第一款药物是针对SOD1基因的RAG-17，拟用于调治由1（SOD1）基因突变引起的成东谈主肌萎缩侧索硬化症（ALS），已于本年5月得回中国国度药监局药品审评中心（CDE）的临床考研暗示许可。